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2014-02-06
ソース（記事原文）：ライブサイエンス
自閉症治療薬が動物試験で有望視
ライブサイエンス（2014年2月6日） ― 寄稿者ジョーゼフ・ブラウンステイン(Joseph Brownstein)
特定の自閉症患者の症状を消失させることを目的とした薬剤が、初期研究の動物試験で有望であることが示されたことを、研究者らが報告している。
科学誌「サイエンス」2月6日号に掲載された本研究によれば、マウスとラットの実験で、出生仔の自閉症発症につながりうる誕生時の不完全なメカニズムの影響を本剤が改善させたほか、特定の出生仔が通常示す自閉症症状を軽減させた。
この薬剤はブメタニドと呼ばれるもので、肝疾患および心疾患患者の治療薬として既に認可されている利尿薬である。自閉症児における本剤の安全性は現在検証中であり、初期(動物)試験で得られた試験結果と同様の結果が小児で認められるかどうかを研究者らは検討する予定である。
研究著者でパリのフランス健康医学研究所(French Institute of Health and Medical Research)に属する神経生物学者イエズケル・ベンアリ(Yehezkel Ben-Ari)は「出産の24時間前に母体に利尿薬を投与すると、その子供にいわゆる治癒反応が得られると考えている」とレポーターに語った。
通常、胎児の神経信号は発育初期から出生時点に至るまで興奮がみられるものであり、オキシトシンというホルモンがその興奮のスイッチをつかさどる。ところが、塩素イオンの高振幅徐波が発現し、スイッチが入らないようになる場合がある。これが自閉症につながる経路の始まりである、と本研究者らは述べている。
しかし、ベンアリ氏によると、本試験で投与された薬剤が、この問題を阻止するとみられる。
本剤は、水分や塩分を体外に流し出すのに用いられるものである。ジェネリック医薬品(ノーブランド)であるため、研究への財政的支援を受けるのは困難となる、とベンアリ氏は述べている。現在、同氏らはこうした障壁を乗り越えようと、特許を得られるような薬剤に取り組んでいるとしている。
ブメタニドで自閉症の症状を消失させられるのかどうか確認するために小児において本剤を検証しているが、マウスとラットで得られた肯定的な初期結果が人間にも当てはまるのかは全く分からない。
ワシントンDCのジョージタウン大学(Georgetown University)分子細胞生物学者イーアン・ガリシアノ(G.Ian Gallicano)氏は「この論文の90%は本当に驚かされるようなことだと思うが、『人間(進化した哺乳類)に作用するのか？』という点には常に注意が必要である」としている。同氏はこの新規研究に関与していない。
子宮内においてマウスとラットは人間と発育が異なるが、人間の生命の最初の2～3ヵ月は、マウスおよびラットの妊娠最終週頃と発育に関して言えば同等である。つまり、乳児の出生初期における本剤の投与が、妊娠中のマウスまたはラットに投与した際の効果に匹敵するのかどうかを今後見極めていくことになる。
自閉症は出生前に診断できないが、自閉症につながることの多い特定の疾患(脆弱X症候群など)は初期段階で診断可能である。本試験で用いた一部の動物は脆弱X症候群モデルであった。
母体に投与した特定の薬剤(てんかん治療薬など)に胎児が暴露された場合に何が起こるのかを他の動物でモデル化した。具体的には、小児における負の転帰を軽減するために利尿薬に加えて別の薬剤を併用投与できる可能性があるのかどうかということである。
ガリシアノ氏は「自分の子供に自閉症につながる遺伝疾患があると親が知っている場合、この治療法を試してみたいと考える人が多いと思う」と科学誌ライフサイエンス(Life Science)で語った。
ベンアリ氏によると、治療成功の鍵となるのは、他の治療同様、早期治療介入である。本症例でみられるような正常な発育の初期変化を未治療のままにすると、さらなる問題を生じかねない。なお、本研究は、本剤を出生後の胎児ではなく、妊婦に投与した方が良いという結果には最終的に至らない可能性がある、と同氏は述べている。
「我々が行うべきことは、より初期段階の発育・生態における研究を行うことであり、それにより今回の方法が不十分であり、どうすればより早期治療を行うことができるのかを理解できる」と同氏は述べている。
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